镰状细胞病的干细胞移植

治疗概述

干细胞移植是一种潜在的治疗方法镰状细胞病。干细胞可以在骨髓。骨髓是在你的骨骼中心产生红细胞的物质。患有镰状细胞病的人,其骨髓会产生带有缺陷血红蛋白s的红细胞。但如果用健康骨髓替代,人的身体就会开始产生正常的红细胞血红蛋白

干细胞移植需要来自另一个人(供体)的骨髓。这被称为同种异体干细胞移植

在移植前,骨髓干细胞均取自骨髓密切匹配的人,通常是健康的兄弟姐妹。然后用摧毁他或她的骨髓细胞的药物治疗镰状细胞病的孩子。之后,将捐赠的骨髓干细胞注入静脉中。

这个过程完成后,捐献者的骨髓开始取代接受者的骨髓。这些新细胞恢复免疫系统生成正常的红细胞。

直到最近这种治疗主要是为儿童做的。这是因为存在问题的风险随着一个人的年龄而增加。但是制备干细胞移植的新方法使得可以成功治疗成年人。

会发生什么

干细胞移植,恢复在医院需要1到2个月。这次孩子的自然防御系统需要再次开始工作。

在康复期间,医生密切关注免疫系统排斥新骨髓的迹象和感染的迹象。如果出现问题,恢复可能需要更长的时间,或者移植可能失败。

为什么要做

干细胞移植为儿童的镰状细胞疾病提供潜在的治疗方法。他们通常只考虑超过16岁以下的儿童:脚注1

  • 严重的镰状细胞病并发症,包括重复中风急性胸部综合症发作,以及痛苦的事件
  • 可用的捐助者(有人匹配骨髓)。

干细胞移植的风险随着人员变老和/或对主要器官造成伤害而变得更大。由于这些原因,骨髓移植不是具有镰状细胞疾病的大多数成年人的治疗选择。但对成人骨髓移植的研究正在进行中。

它工作得有多好

如果成功,骨髓移植可以治愈镰状细胞病。这种治疗在接受移植的100名儿童中成功了85人。脚注2,脚注3.但移植后死亡的风险约为5%。脚注4

风险

  • 任何骨髓移植都会有风险,因为可能发生并发症,如严重的感染和免疫系统问题。
    • 如果接受者的自然防御(免疫)系统在移植前服用的药物不够削弱,它会攻击新的干细胞,导致移植失败。
    • 如果供者的干细胞与受者的干细胞不够匹配,供者的新免疫系统细胞可能会攻击受者体内的某些器官(移植物抗宿主病)。
    • 其他并发症包括癫痫发作还有脑出血。
  • 威胁危及生命的问题可能发生(100个骨髓移植受者的约5到10个死亡)。脚注4
  • 在骨髓移植后,一个人可能无法生孩子(不孕)。但新的做法的新方法正在降低这种风险。

参考

引用

  1. 国家心脏,肺和血液研究所,国家卫生研究所(2002)。镰状细胞病的治疗(NIH公开号02-2117)。在线提供:http://www.nhlbi.nih.gov/health/prof/blood/sickle/。
  2. 国家心脏,肺和血液研究所,国家卫生研究所(2002)。镰状细胞病的治疗(NIH公开号02-2117)。在线提供:http://www.nhlbi.nih.gov/health/prof/blood/sickle/。
  3. Ratko TA等人(2012)。儿童人群中的造血干细胞移植。比较有效性综述48号(AHRQ公开No.12-EHC018-EF)。Rockville,MD:医疗保健研究和质量的机构。
  4. 王WC(2009)。镰状细胞贫血和其他镰状综合征。在JP·格里尔等人的编辑中,Wintrobe的临床血液学,第12版,1038-1082页。费城:利平科特·威廉姆斯和威尔金斯。

学分

当前的情况:2019年11月8日

作者:健康观点的员工
医学审查:
E. Gregory Thompson医学博士-内科
Donald Sproule MDCM,CCFP - 家庭医学
Adam Husney Md - 家庭医学
Martin J.Gabica MD - 家庭医学
Martin Steinberg MD - 血液学

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